新药研发主办人（Pharmaceutical R&D Sponsor）任重道远

新药研发主办人（Pharmaceutical R&D Sponsor）是发起一项新药研发，并对该研发的计划、设计、启动、管理、商务、财务和监理负责的公司、机构或组织。考虑到研发成本，任何一个新药研发主办人（Pharmaceutical R&D Sponsor）都不可避免地实行外包策略。但所涉及的核心专业工作仍然是新药研发的全程及阶段性印证科研设计与监理和相关资料整理申报：

Ⅰ 临床前阶段科研设计与监理及相关资料整理申报：

1) 创新发明阶段（先导化合物）印证科研设计与监理及相关资料整理申报：

2) 创新发明阶段（先导生物制品）印证科研设计与监理及相关资料整理申报：

3) 功能探索阶段印证科研设计与监理及相关资料整理申报：

4) 化学、制造工艺、质量控制阶段印证科研设计与监理及相关资料整理申报：

5) 药理学、毒理学阶段印证科研设计与监理及相关资料整理申报：

II 临床阶段印证科研设计与监理及相关资料整理申报：

1) pre-IND会议规划及监理：

2) I期临床研究阶段规划及监理：

3) II期临床研究阶段规划及监理：

4) IND会议规划及监理：

5) pre-NDA会议规划及监理：

6) III期临床研究阶段规划及监理：

7) NDA资料呈递规划及监理：

8) 上市资料呈递规划及监理：

9) IV期临床研究阶段规划及监理：

10) 上市后药物不良反应追踪规划及监理：

随着新药研发商业模式的发展以及研发机构专业分工的深化，对新药研发主办人（Pharmaceutical R&D Sponsor）的要求也越来越高，而与时俱进的更新新药研发的思路就更是迫在眉睫了。

传统的新药研发模式是由制药企业创建自主的研发机构。一般来说，拥有自主的研发机构，如研究中心或研究院所的制药企业规模较大，也有一定的研发实力．在研产销的整合方面具有一定的优势。但实际情况往往是，该种模式下的研发机构往往缺少活力，具有的研发实力很难发挥出来。究其原因可能有如下几个方面：其一，体制不适应。研究机构的管理受生产或经营管理意识的影响较大，人力资源的管理不到位，分配政策的不合理等；其二，研发机构得不到足够的重视．研究人员的积极性受到影响；其三，研发费用有限，难以开展费用大而富创新的项目。该种模式常常是研产销几败俱伤，甚至企业被研发拖垮而致全军覆没。

最近以来，制药产业所面临的挑战越来越大。而新药研发成本的攀升、新药审评过程的日趋严格、仿制药的威胁及社会呼吁对药物价格进行调控等，使得传统制药企业及生物技术公司在商业运作模式上不得不做出相应调整。新药研发的模式也出现了如下一些新的变化趋势。

自主新药研发（In-house R&D）：

虽然投资仍在增加，但企业自身R&D所能推出的新药产品数量已经远远不能满足企业继续扩张的需要。因此，制药企业不得不致力于通过其它途径来获得潜在的新药产品。

专利授权（Licensing）：

通过获得某类生物医药技术的专利使用权来进行新药研发是一种高费效比的模式，越来越受各生物制药企业的重视。正是基于这一创新的研发意识，大型制药企业和生物技术公司，都相继成立了自己的专利授权交易管理队伍，专门追踪和推动专利授权方面的合作进程。一般认为，今后大型制药企业和生物技术公司都会越来越广泛的采用这种新药研发商业模式。

合并（Merge）及收购（Acquisition）：

通过企业并购的方式来获得潜在新药产品及扩充自己的新药研发能力已经成为了传统制药企业及生物科技企业保持市场竞争力并进行扩张的最重要手段。企业并购除了可以使企业获得高潜力的新药项目外，并购后规模化的新药研发也有助于提高新药研发的效率、增加新药研发的产出。不仅越来越多的传统制药企业开始通过这种方式来获得新的R&D研发项目，一些生物科技企业也频繁地利用这种方式来获得其本身并不具备的研发能力。

合作（Alliance or Partnership）：

企业之间通过建立有效的合作关系可以达到资源共享及资源互补的目。传统制药企业与生物科技公司、传统制药企业之间、生物制药企业之间、生物制药企业与政府实验室、大学等通过建立合作关系来进行新药研发活动的方式越来越被众多的企业所重视。

新药R&D的合作方式：

项目技术的一次性买断；

项目技术转让与提成；

制药企业的风险投资；

企业的先期投入；

研发机构与制药企业建立战略联盟；

医药技术中介嫁接模式；

获得性技术平台模式；

虚拟的经营模式；

外包（Outsourcing）：

将部分新药研发工作外包给专业的合同研发机构进行，可以提高新药研发的效率，加快新药研发的步伐，并有助于减少新药研发的成本。R&D的外包业务主要集中在临床试验、毒理学及部分药理学研究上。其实现在任何一个新药研发主办人（Pharmaceutical R&D Sponsor）都不可能同时从头建设GLP实验中心，GLP/GMP放大中心，以及GLP/GCP临床中心。

从事R&D外包业务的机构：

委托合同研究机构 CRO（Contract Research Organization）。

委托合同生产机构 CMO（Contract Manufacturing Organization）。

合同研究管理机构 TMO（Trials Management Organization）。

整体新药研发机构 PDS（Pharmaceutical Development Services）。

活性药物成分研发机构 API（Active Pharmaceutical Ingredients）。

可以预期，新药研发主办人（Pharmaceutical R&D Sponsor）的主要任务，将是面向外包新药研发的全程及阶段性印证科研设计和监理，设计对向CRO，CMO，TMO，PDS，以及API单位的研发方向、路径、目标、工艺、标准等方面的计划、试验方案、标准操作规程，等。监理对向CRO，CMO，TMO，PDS，以及API单位的研发进程，保护相关知识产权，评价相关科研结果，提供相关科学支持，等。

为了适应越来越具挑战性的新药研发活动，特别是外包研发活动，其关键是迫切要求新药研发主办人（Pharmaceutical R&D Sponsor）必须具备串联相关产业链、专业链、技术链、知识链的能力，以及整合协调相关资源的能力。这样才能保证新药的安全、高效、稳定。相对缩短研发周期，逐步降低新药研发成本，进而降低药品价格，以保障全人类的健康。

新药研发主办人（Pharmaceutical R&D Sponsor）的知识结构与思维模式必须彻底改变。研究实践证明，疾病是一个非常复杂的过程，致病因素和发病机理都很复杂，根本不是单个病源或单个生物分子的改变所能解释的。若仅将研究重点聚焦于卷入疾病的某个生物分子，再发展针对这一生物分子的单个药物去治疗疾病，显然是远远不够的。全面、系统、严格的医学训练，以及对疾病发生发展的客观规律和相互联系的充分认识, 是探索疾病的综合发病机理的必要基础。而生物技术仅仅是人类认识疾病征服疾病的一个工具，而不是最终研究目标。以工具代替目标，只会使医药学研究偏离正确的轨道，使人类距离征服疾病的目标更加遥远。

新药研发主办人（Pharmaceutical R&D Sponsor）必须认识到，疾病是一个复杂的病理变化过程，它不会仅仅由单个生物分子的改变所引起，也不会仅仅导致单个生物分子的改变。疾病的发展过程应该是细胞内生物分子调节网络失衡的过程，这个调节网络由成千上万个生物分子（蛋白或基因）所构成，并形成一个完整的细胞内生物分子调节网络。在正常情况下，所有生物分子维持着相对稳定的状态，从而保持整个网络的相对平衡。当疾病发生后，数十个甚至数百个生物分子因此发生相应的改变，从而破坏了细胞调节网络的相对平衡。若致病因素造成的网络失衡的范围过大，超过机体自身的修复能力，则使网络失衡将朝不可逆方向发展，从而导致疾病发生甚至整个机体的健康恶化。

新药研发主办人（Pharmaceutical R&D Sponsor）还必须认识到，针对单个生物分子的药物治疗仅能调节无数个因疾病而改变的生物分子中的一个，虽然这种调节对相应的单个生物分子非常有效，也会因此而部分地改善细胞调节网络的功能，但并不能有效地恢复整个网络的正常平衡。这是绝大多数单一药物只能缓解症状而不能根治疾病的可能原因。更可怕的是，改变单一生物分子的活性和工作状态，必然会改变与之相关的其它生物分子的工作状态及相应的信号传递通路功能，在细胞网络已受损的情况下，反而会导致其它细胞功能障碍，加剧整个细胞网络的失衡，这就是某些单个药物有时不但无效反而会产生毒性副作用和并发症的可能原因。

人类不是简单机械，不是出了故障更换零件就可以解决问题的。作为一个新药研发主办人（Pharmaceutical R&D Sponsor），仅仅具备生物学和药物学方面的知识是远远不够的，必须通过接受全面、系统、严格的医学训练，首先从根本上确立对疾病整体性的正确认识，进而通过不断深入地了解疾病的本质和客观规律，全面、系统地解决新药研发设计与监理过程中的实际问题，才能为人类征服疾病做出应有的贡献。

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