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2013年，GSK公布了两项“令人失望”的药物试验，先是称MAGE-A3癌症疫苗的试验结果不理想，后又在11月称针对慢性心脏病人的一项主要药物投资未能降低心脏病发作以及中风的风险，而据了解，GSK为此已付出1.5亿英镑的研发费用。无独与偶，12月武田药业公开资料称其开发的GPR40类拮抗剂药物TAK-875因肝毒性过大而叫停，这对刚失去Actos专利保护的武田药业无疑是一个巨大打击。
据前瞻产业研究院发布《2014-2018年中国医药行业深度调研与投资战略规划分析报告》数据显示，药物研发失败的案例绝不止这几个，根据各大药企公布信息统计，前十大失败试验造成的损失达到13.2亿元，保守估计2013年临床试验失败而造成的损失在20亿美元左右。
图表1：2013年前十大临床试验失败案例损失(单位：万美元，亿美元)
资料来源：前瞻产业研究院整理
从前十大临床失败试验可以看到，治疗癌症的临床试验最多，占了一半，治疗风湿性关节炎的2个，心脏病、抑郁症、帕金森病分别有一个;此外，40%的临床失败是小公司与大公司签署里程合作的项目。
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